Rétinite pigmentaire : l’espoir d’une nouvelle thérapie génique
Un espoir pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, une maladie dégénérative de l’oeil qui évolue vers une perte de la vision. Aujourd’hui, il n’existe pas de traitement mais un essai clinique devrait être lancé chez l’homme par l’Institut de la Vision. Une thérapie génique originale à partir d’un gène d’algue.
Par la rédaction d’Allodocteurs.fr
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C’est une anomalie génétique qui entraîne la perte de vision des patients atteints de rétinite pigmentaire. Elle touche la rétine au fond du globe oculaire, et plus précisément les photorécepteurs qui transforment les informations visuelles en signaux électriques envoyés au cerveau par le nerf optique, dont les extrémités sont de véritables neurones.
« Lorsque les patients ont perdu leurs photorécepteurs, on trouve toujours les deux couches de neurones et l’idée est de réactiver ces neurones en les transformant en pseudo-photorécepteurs« , explique le Pr Serge Picaud, chercheur en neurosciences. Pour y parvenir, les chercheurs ont créé une thérapie génique originale. Ils ont utilisé le gène d’une algue capable de transformer la lumière en électricité pour se déplacer. Le gène a été mis dans un vecteur, une sorte de transporteur, pour l’intégrer dans les neurones de la rétine. On parle d’optogénétique, qui a déjà été testée chez des primates.
Les résultats obtenus chez ces derniers permettent de passer aux essais chez l’homme, sous réserve d’obtenir toutes les autorisations des autorités sanitaires dans les mois qui viennent : « Pour la thérapie optogénétique, le patient devra recevoir une injection dans l’œil de vecteur de thérapie génique. Il faudra ensuite attendre deux mois pour que l’expression de la protéine ait lieu. Et ensuite, on pourra commencer à tester s’il perçoit la lumière grâce à ces nouveaux pseudo-photorécepteurs« , détaille le Pr Picaud.
Il est encore trop tôt pour savoir qui participera à cet essai. Mais des tests d’évaluation ont d’ores et déjà été élaborés par l’Institut de la vision afin d’aider les chercheurs pour le suivi des performances des patients traités. Cet essai clinique représente un vrai espoir pour les 40.000 patients atteints de rétinite pigmentaire en France.
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